Имиглюцераза* (Imiglucerase)

Компенсирует функциональную недостаточность ферментативной активности бета-глюкоцереброзидазы. Катализирует гидролиз гликолипида глюкоцереброзида до глюкозы и церамида и предупреждает накопление глюкоцереброзида в макрофагах, т.е. препятствует образованию клеток Гоше.

Использование в дозе 60 ЕД/кг 1 раз в 2 нед в течение 6 мес способствует улучшению гематологических параметров и уменьшению признаков поражения внутренних органов. Продолжение лечения тормозит прогрессирование болезни и ослабляет выраженность симптоматики со стороны костной системы. Использование в дозе 2,5 ЕД/кг 3 раза в неделю или 15 ЕД/кг 1 раз в 2 нед сопровождается улучшением гематологических параметров, уменьшением размеров печени и селезенки (без изменения симптоматики со стороны костной системы).

Сведения о влиянии на репродуктивную функцию, течение беременности и способности проникать в грудное молоко отсутствуют.

После в/в введения в дозах 7,5, 15, 30 или 60 ЕД/кг в течение 1 ч устойчивая ферментативная активность достигается к 30-й минуте и быстро ослабляется после инфузии. T_1/2 — 3,6–10,4 мин, плазменный Cl — 9,8–20,3 мл/мин/кг, объем распределения — 0,09–0,15 л/кг.

Возможно, если ожидаемый эффект терапии превышает потенциальный риск для плода.

Категория действия на плод по FDA — C.

С осторожностью в период грудного вскармливания.

Рекомбинантная макрофагнацеленная бета-глюкоцереброзидаза (имиглюцераза) — аналог лизосомальной бета-глюкоцереброзидазы человека. Очищенная имиглюцераза — мономерный гликопротеин, в состав которого входят 497 аминокислотных остатков и олигосахаридный компонент.

Лиофилизированный порошок белого или почти белого цвета.

Ферментозаместительная терапия при болезни Гоше I типа с клинически значимыми проявлениями (анемия, тромбоцитопения, гепато- и спленомегалия, патологические изменения костей).

Возможно, если ожидаемый эффект терапии превышает потенциальный риск для плода.

Категория действия на плод по FDA — C.

С осторожностью в период грудного вскармливания.

Гиперчувствительность или наличие антител к аглюцеразе при ее предшествующем назначении.

Гиперчувствительность.

Редко: тошнота, диарея, рвота, головная боль, головокружение, повышение температуры тела, кожные высыпания, реакции гиперчувствительности (3% случаев): генерализованный зуд, приливы, ангионевротический отек, одышка, бронхоспазм; ощущение дискомфорта, зуд, жжение, отек в месте венопункции.

Сведения о взаимодействии с другими лекарственными препаратами и пищей отсутствуют.

В/в.

В/в введение имиглюцеразы назначается врачом, имеющим достаточный опыт в лечении болезни Гоше. Во время терапии следует периодически контролировать образование IgG антител к имиглюцеразе. В первый год терапии антитела образуются у 15% пациентов (чаще появляются в первые 6 мес и редко — после 12 мес лечения). Пациентам, имеющим антитела к имиглюцеразе, рекомендуется проведение премедикации антигистаминными и/или кортикостероидными препаратами, снижение частоты инфузий.

Не рекомендуется использование в течение 4-х недель доз, превышающих 120 ЕД/кг, т.к. изучение их эффективности не проводилось.